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Terapia genica innovativa per l’anemia falciforme a Perugia

Terapia genica innovativa – All’Ospedale di Perugia è stato eseguito il primo trattamento in Europa di editing genomico per la cura di un giovane ventenne affetto da anemia falciforme, una malattia genetica del sangue. La terapia innovativa rappresenta un traguardo rilevante per il nosocomio perugino, che si posiziona tra i primi centri europei ad applicare questa avanzata procedura su pazienti affetti da patologie genetiche del sangue.

L’evento sarà presentato domani, 8 ottobre 2024, nella sala Caduti di Nassirya a Palazzo Madama, Senato della Repubblica, con la partecipazione del senatore Francesco Zaffini, presidente della 10ª Commissione “Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale”. La conferenza vedrà gli interventi del direttore tecnico-scientifico di AIFA, Pierluigi Russo, del presidente di FIASO, Giovanni Migliore, e del direttore generale dell’Azienda Ospedaliera di Perugia, Giuseppe De Filippis. Saranno presenti anche i professionisti che hanno seguito il caso clinico: Maurizio Caniglia, direttore del Dipartimento Materno Infantile e di Oncoematologia Pediatrica, e Francesco Arcioni, responsabile del progetto di terapia genica dell’Azienda Ospedaliera di Perugia.

L’anemia falciforme è una patologia ereditaria caratterizzata dalla presenza di globuli rossi deformati a forma di falce, che possono causare complicanze gravi, come crisi dolorose e danni agli organi. L’unica cura definitiva riconosciuta è attualmente il trapianto di midollo osseo, ma questo nuovo approccio rappresenta una svolta significativa. Grazie all’editing genomico, è possibile modificare il DNA del paziente, correggendo la mutazione responsabile della malattia.

Per l’Azienda Ospedaliera di Perugia, questo traguardo è il frutto di un lungo percorso che ha portato la struttura a ottenere le certificazioni necessarie per diventare un centro accreditato per la somministrazione di terapie geniche avanzate. La procedura è stata possibile grazie a una speciale autorizzazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che ha selezionato quattro pazienti in tutta Italia, tra cui il giovane umbro, per questo trattamento sperimentale. Prima di ottenere il via libera dall’AIFA, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) aveva già approvato il protocollo, in seguito ai risultati promettenti della sperimentazione clinica, a cui ha partecipato anche l’Ospedale Bambino Gesù di Roma.

Il trattamento ha costi elevatissimi, poiché il farmaco non è ancora commercializzato né in Italia né in Europa. Tuttavia, AIFA ha riconosciuto l’urgenza di fornire un’alternativa terapeutica, data la mancanza di altre opzioni efficaci. Di conseguenza, l’intera procedura è stata coperta dal Servizio Sanitario Nazionale, con un rimborso completo delle spese sostenute dall’Azienda Ospedaliera di Perugia.

Il percorso che ha portato all’accreditamento del programma di terapie innovative ha coinvolto diverse strutture interne all’ospedale, tra cui il Servizio di Oncoematologia Pediatrica, il Dipartimento Materno Infantile, il Servizio Immunotrasfusionale, la Farmacia ospedaliera, il Laboratorio di Differenziazione Cellulare e il Servizio Acquisti e Appalti.

Questo importante risultato proietta l’Azienda Ospedaliera di Perugia tra i centri di eccellenza in Europa nel campo delle terapie genetiche avanzate, rappresentando una speranza concreta per i pazienti affetti da malattie genetiche rare come l’anemia falciforme.